Wpływ fizjoterapii przed i po zastosowaniu terapii genowej u dziecka z SMA – studium przypadku
Opis leku i jego zastosowanie
Zatwierdzenie terapii genowej Onasemnogen abeparwowek AVXS-101 dla SMA jest oparte na badaniach klinicznych z udziałem pacjentów z SMA (1493,3%) – 1 (6,7%), większość poniżej 6. miesiąca życia. Dodatkowe dane dotyczące pacjentów w wieku do lat 2 i o wadze do 13,5 kg są upubliczniane podczas prezentacji na kongresach. Dane te pochodzą głównie z niesystematycznego zbierania danych w USA, gdzie produkt Onasemnogen abeparwowek AVXS-101 jest dopuszczony do stosowania u pacjentów w wieku do lat 2. W przypadku podawania leku po ukończeniu 6. miesiąca życia i/lub w zaawansowanych stadiach choroby należy wyraźnie uświadomić rodzicom lub pacjentom, że dotychczas nie opublikowano danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa. W tej populacji pacjentów szczególnie ważne jest, aby lekarze omówili stosunek korzyści do ryzyka i starannie kierowali oczekiwaniami rodziców lub pacjentów (14, 15).
Terapia genowa SMA jest związana z szerokim spektrum skuteczności. Patrząc na tę formę leczenia w fazie, gdy nie występują jeszcze żadne objawy, istnieje prawdopodobieństwo, że rozwój ruchowy będzie [...]
Mogą zainteresować Cię również
Nie przegap cennych porad i nowości ze świata fizjoterapii
– zapisz się do naszego newslettera już dziś!
Wywiady
„Empatia i doświadczenie – fundament pracy fizjoterapeuty sportowego”. Rozmowa z Wojciechem Hermanem
Jak dużą rolę w profilaktyce urazów odgrywa współpraca między fizjoterapeutami, trenerami przygotowania motorycznego i sztabem medycznym? To na pewno bardzo ważny element, ale nigdy nie uchronisz całej grupy zawodników przed urazami. W obecnych czasach, gdy dynamika gry jest bardzo duża, urazy niestet...
